芬戈莫德的治疗效果

芬戈莫德的治疗效果

芬戈莫德在一项涉及多发性硬化症患者的2期研究（NCT00340834）中显示出临床疗效和影像学改善。

方法：在这项为期12个月的双盲双模拟研究中，随机分配了1292名近期至少有一次复发史的复发缓解型多发性硬化症患者，接受每日剂量为1.25或0.5 mg的口服芬戈莫德或每周剂量为30 mg的肌内干扰素β-1a（一种已确定的多发性痴呆症治疗方法）。

主要终点是年化复发率。关键的次要终点是12个月时T（2）加权磁共振成像（MRI）扫描的新病变或扩大病变的数量，以及持续至少3个月的残疾进展。

结果：共有1153名患者（89%）完成了这项研究。接受芬戈莫德治疗的两组的年复发率显著低于干扰素组（0.20;95% CI，0.16-0.26;P<两个比较均为1.25）。MRI结果支持初步结果。在残疾进展方面，研究组之间没有发现显著差异。

在接受1.25毫克剂量芬戈莫德的组中发生了两例致命感染：播散性原发性水痘-带状疱疹和单纯疱疹-脑炎。接受芬戈莫德治疗的患者中的其他不良事件包括非致命疱疹病毒感染、心动过缓和房室传导阻滞、高血压、黄斑水肿、皮肤癌症和肝酶水平升高。

结论：与肌肉注射干扰素β-1a相比，该试验显示口服芬戈莫德在多发性硬化症患者的复发率和MRI结果方面具有优越的疗效。需要更长的研究来评估1年后治疗的安全性和有效性。

另一项为期24个月的双盲随机研究中（NCT00289978），招募了18至55岁的复发缓解型多发性硬化症患者，他们在扩展残疾状态量表上的得分为0至5.5（范围为0至10，得分越高表示残疾越严重），并且在前一年有一次或多次复发，或者在前两年有两次或两次以上复发。患者接受每日0.5 mg或1.25 mg剂量的口服芬戈莫德或安慰剂。终点包括年化复发率（主要终点）和残疾进展时间（次要终点）。

结果：1272名患者中，1033人（81.2%）完成了研究。服用0.5 mg芬戈莫德的年化复发率为0.18，服用1.25 mg芬戈莫德为0.16，服用安慰剂为0.40。在24个月的时间里，剂量为0.5 mg和1.25 mg的芬戈莫德显著降低了残疾进展的风险。

服用0.5 mg芬戈莫德后，残疾进展的累积概率（3个月后确认）为17.7%，服用1.25 mg芬戈莫德时为16.6%，服用安慰剂时为24.1%。在MRI相关指标（T（2）加权图像上的新病变或扩大病变数量、钆增强病变和脑容量损失；24个月时的所有比较均P＜0.001）。

与芬戈莫德相关的研究中止和不良事件的原因包括芬戈莫德启动时的心动过缓和房室传导阻滞、黄斑水肿、肝酶水平升高和轻度高血压。

结论：与安慰剂相比，两种剂量的口服芬戈莫德都提高了复发率、残疾进展风险和MRI终点。这些收益需要与可能的长期风险进行权衡。

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参考文献

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[2.]Kappos L, Radue EW, O'Connor P, Polman C, Hohlfeld R, Calabresi P, Selmaj K, Agoropoulou C, Leyk M, Zhang-Auberson L, Burtin P; FREEDOMS Study Group. A placebo-controlled trial of oral fingolimod in relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2010 Feb 4;362(5):387-401. doi: 10.1056/NEJMoa0909494. Epub 2010 Jan 20. PMID: 20089952.