曲恩汀治疗肝豆状核变性的疗效？

曲恩汀胶囊的药理作用

曲恩汀一般是指曲恩汀胶囊，曲恩汀胶囊(Trientine)是一种铜螯合剂，通过形成稳定的复合物，然后通过尿液排泄，将吸收的铜从体内清除。曲恩汀胶囊也能对铜进行螯合，从而减少了铜的吸收。

曲恩汀胶囊用于治疗肝豆状核变性(WD)患者。由于其安全性，曲恩汀胶囊被认为是WD初始治疗和维持治疗的一种选择，比较适用于脱铜且对青霉胺耐受的稳定期肝豆状核变性成年患者。

曲恩汀胶囊的疗效

研究目的：明确曲恩汀胶囊对肝豆状核变性(WD)患儿的疗效和安全性，以及不同体重剂量对其临床和生化结果的影响。

研究方法：回顾性分析31例18岁以下接受TD治疗的WD患儿的临床资料。结果测量包括铜代谢参数和肝功能测试。为了检查不同基于体重的剂量的影响，分析了2个剂量亚组。第1组每天摄入的曲恩汀胶囊少于20 mg/kg，第2组每天摄入的曲恩汀胶囊多于20mg/kg。

研究结果：整个研究组的中位随访时间为60个月。在曲恩汀胶囊治疗期间，非血清白蛋白结合铜从基线时的平均1.53降至0.62μmol/l。24小时尿铜排泄减少至1.85μmol/天，接近1.6μmol/天的治疗目标。

31例患者中有7例(22.6%)需要停止曲恩汀胶囊治疗，其中4例是因为不良事件，包括溃疡性结肠炎、牙龈和乳房肥大、多毛症、转氨酶升高。

曲恩汀胶囊是治疗WD患儿的有效替代螯合剂。基于体重的剂量超过推荐的20mg·kg-1·天-1可能会增加儿科患者的不良反应发生率。

曲恩汀胶囊的用药剂量

推荐起始日总剂量为300-3000mg，逐渐加量，每天服用两次，开始服用曲恩汀胶囊前应停用青霉胺。曲恩汀胶囊需要空腹服用，至少在饭前1小时或饭后 2小时服用，并与其他食物或牛奶间隔至少1小时服用。

如果吞咽整片片剂比较困难，可以将划线的片剂分成相等的两半后服用。

用药注意事项

1、铜缺乏症：用药期间需要密切监测铜缺乏的表现，特别是当铜需求可能发生变化时，比如在妊娠期间需要适当控制铜水平，确保胎儿的生长和智力发育。

2、铁缺乏：服用曲恩汀胶囊可能会出现缺铁，必要的情况下可在短期内补铁，补铁剂与曲恩汀胶囊至少间隔2小时服用。

参考文献：

Mayr T, Ferenci P, Weiler M, Fichtner A, Mehrabi A, Hoffmann GF, Mohr I, Pfeiffenberger J, Weiss KH, Teufel-Schäfer U. Optimized Trientine-dihydrochloride Therapy in Pediatric Patients With Wilson Disease: Is Weight-based Dosing Justified? J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Jan 1;72(1):115-122. doi: 10.1097/MPG.0000000000002902. PMID: 32804908.

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