




普乐沙福是一种小分子趋化因子受体CXCR4阻断剂,2008年在欧盟获准上市,2009年由美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,2018年12月在中国上市,用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)动员失败患者的造血干细胞动员。那么,普乐沙福的功效与作用与副作用是什么?
普乐沙福是一种趋化因子受体(CXCR)-4阻断剂,可阻止该受体与基质细胞原因子-1α结合,其通过阻断信号传导,使造血干细胞部分转移到外周血中,有利于造血干细胞的采集。自体外周血造血干细胞移植治疗可使多发性骨髓瘤患者生存获益,但目前的自体干细胞动员方案均不能避免动员失败的发生。
以色列一项单中心、开放的ⅡB期临床研究,共入组标准干细胞动员困难的患者20例,每日早晨给予G-CSF 10μg/kg,连续4 d,随后加用普乐沙福0.24 mg/kg,皮下注射,主要终点事件为动员成功率,旨在评估普乐沙福在存在动员困难的NHL患者中的作用。
16例患者(80%)单次注射普乐沙福达到最低采集CD34+细胞数2×106个/kg,14例患者采集(70%)≥5×106个/kg,18例患者(90%)两次注射后达到采集2×106个/kg,仅2例患者3次注射后仍无法达到最低细胞数。
多项试验中观察到普乐沙福的副作用有血管迷走神经反应,关节痛、过敏性休克与过敏反应、白血病患者肿瘤细胞动员、脾脏肿大、血小板减少、肿瘤细胞动员、循环白细胞增多、疲劳、注射部位反应、头痛、头晕、胃肠不适等。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm