阿西米尼治疗白血病的试验数据

阿西米尼治疗白血病的试验

阿西米尼被批准用于既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂或存在T315I突变的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。

对≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药/不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者由于疾病生物学特性以及当前疗法的疗效和/或安全性不足，极有可能出现不良预后。阿西米尼是第一类BCR-ABL1抑制剂，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP），有可能克服对已批准的TKIs的耐药性/不耐受性。

在这项3期开放标签研究中（NCT03106779），既往接受过≥2种TKIs治疗的CML-CP患者被随机（2:1）分配接受阿西米尼40毫克，每天两次与博舒替尼500毫克，每天一次的治疗。随机化按基线时的主要细胞遗传学反应（MCyR）状态进行分层。主要目标是比较阿西米尼与博舒替尼在第24周时的主要分子反应（MMR）率。

试验结果

共有233名患者被随机分配到阿西米尼（n = 157）或博舒替尼（n = 76）。中位随访时间为14.9个月。第24周时，阿西米尼的MMR率为25.5%，博舒替尼的MMR率为13.2%。调整基线时的MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2%。

阿西米尼安全性

与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（50.6% vs 60.5%）和导致中断治疗的不良事件（5.8% vs 21.1%）更少。

试验结论

研究结果表明，与博舒替尼相比，阿西米尼的疗效更优，安全性也更好。这些结果支持将阿西米尼作为一种新疗法用于对既往≥2种TKIs耐药/不耐受的CML-CP患者。

阿西米尼的作用功效

阿西米尼是一种ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变，解决脱靶活性，改善患者的预后，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量，治疗白血病的效果显著。阿西米尼是欧洲首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）起作用的CML治疗药物，为对目前可用的TKI治疗不耐受和/或耐药的患者提供了一种重新想象的治疗方法。

阿西米尼的购买渠道

阿西米尼截止到2023年10月还没有在国内大陆地区上市，国内的医院药房还买不到，目前的购买方式主要有两种：

1、去已经上市的地区购买，但路途远，风险高，费用负担也重，购买时患者也需注意去正规医院药房购买。

2、通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，能减轻不小的经济负担，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

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参考文献

Réa D, Mauro MJ, Boquimpani C, Minami Y, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Apperley JF, Abdo A, Fogliatto LM, Kim DDH, le Coutre P, Saussele S, Annunziata M, Hughes TP, Chaudhri N, Sasaki K, Chee L, García-Gutiérrez V, Cortes JE, Aimone P, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Hochhaus A. A phase 3, open-label, randomized study of asciminib, a STAMP inhibitor, vs bosutinib in CML after 2 or more prior TKIs. Blood. 2021 Nov 25;138(21):2031-2041. doi: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542; PMCID: PMC9728405.