他泽司他对于上皮样肉瘤的用药效果？

他泽司他是由Epizyme公司研发和上市的一种治疗肉瘤新药，该药于2020年1月23日获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗16岁及以上患者的不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤，临床效果显著，患者可在医生的指导下正确用药。

上皮样肉瘤

上皮样肉瘤是软组织肉瘤中比较罕见的一种，在所有软组织肉瘤中仅占不到1％。上皮样肉瘤多初发于四肢皮下的软组织，在癌细胞转移之前，外科手术切除是主要的治疗方法和手段，也可施行化疗和放射疗法。但上皮样肉瘤极易发生转移，即使经过积极治疗上皮样肉瘤仍然很可能发生局部或区间转移，约50％的患者在被诊断时就已经转移了。

他泽司他

美国FDA于2020年1月23日通过加速审批程序（Accelerated Approval）批准Epizyme公司（Epizyme Inc.）新药他泽司他用于成人和年龄为16岁及以上的青少年患者治疗转移性或者局部晚期上皮样肉瘤（Epithelioid sarcoma），适用于无法通过手术对肿瘤进行完整切除的患者。他泽司他是FDA批准的首种用于治疗上皮样肉瘤的药物。

他泽司他对上皮样肉瘤的用药效果

背景：上皮样肉瘤是一种罕见的侵袭性软组织肉瘤亚型。在一项研究中，报告了他泽司他在上皮样肉瘤患者中的临床活性和安全性。

方法：在这项开放的2期篮子研究中，患者被分为7组，每组患者均患有不同的INI1阴性实体瘤或滑膜肉瘤。患者在连续28天的周期中每天两次口服800mg他泽司他，直到疾病进展、出现不可接受的毒性。主要终点是研究者根据实体瘤缓解评估标准（1.1版）评估的客观缓解率。次要终点是反应持续时间、32周时的疾病控制率、无进展生存期、总生存期以及药代动力学和药效学分析（主要结果在其他地方报道）。

结果：在2015年12月22日至2017年7月7日之间，62名上皮样肉瘤患者入选该研究，并被认为符合纳入该队列的资格。62名患者中有9名（15％[95％ CI 7-26]）在数据截止时（2018年9月17日）有客观反应。在中位数为13 8个月的随访中（IQR 7 8-190），未达到中位缓解持续时间（95％ CI 9 2-不可估计）。16名（26％ [95％ CI16-39]）患者在32周时疾病得到控制。中位反应时间为39个月。中位无进展生存期为5 5个月（95％ CI 3 4-5 9），中位总生存期为190个月（110-不可估计）。

结论：

他泽司他对INI1/SMARCB1缺失为特征的晚期上皮样肉瘤患者具有良好的耐受性和临床活性。他泽司他具有提高晚期上皮样肉瘤病人预后的潜力。

他泽司他对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的用药效果

背景：大约20％的滤泡性淋巴瘤患者存在表观遗传调节因子EZH2的激活突变。研究了他泽司他在滤泡性淋巴瘤患者中的活性和安全性。

方法：该研究在法国，英国，澳大利亚，加拿大，波兰，意大利，乌克兰，德国以及美国的38个临床中心进行。入选标准为成人（18岁），病理确诊为滤泡淋巴瘤（分级1,2,3 a,3 b)，复发或对两种或两种以上系统疗法无效，具有0-2的东部肿瘤协作组表现状态，并具有足够的肿瘤组织用于EZH2突变状态的中心检测。

患者每日两次，每次800毫克他泽司他，持续28天，为一个循环。主要终点是基于2007年非霍奇金淋巴瘤国际工作组标准的客观缓解率。

结果：99名患者中，54名在EZH2WT队列中）参加了该研究。在分析的数据截止点（2019年8月9日），EZH2mut队列的中位随访时间为22±0个月，EZH2WT队列的中位随访时间为35±9个月。客观反应率为69％ （95％可信区间为53-82；45例患者中的31例）和35％（23-49；54名患者中的19名）。在EZH2mut队列中，缓解持续时间中位数为10±9个月（95％CI 7±2-不可估计[NE]），在EZH2WT队列中为13±0个月（5±6-NE）；中位无进展生存期分别为13 8个月（10 7-220）和11 1个月（3 7-146）。

结论：他泽司他单独治疗对复发性和难治的滤泡性淋巴瘤具有较好的临床疗效和较好的耐受性。他泽司他是滤泡性淋巴瘤患者的一种新疗法。

总结

他泽司他对于上皮样肉瘤效果显著，此外，在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤方面也具有明显效果。若患者存在以上药物适应症，建议提前咨询医生，在医生的指导下用药治疗。

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