去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的效果？

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的效果较好，患者可在医生的指导下用药治疗。

去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市，是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物。

肝小静脉闭塞病

肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后早期患者最常见的并发症。严重时，VOD/SOS可伴有多器官功能衰竭，死亡率在+100天内超过80%。去纤苷由于其恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞的能力而被提议用于治疗SOS。

去纤苷功效作用

去纤苷是一种多分散寡核苷酸，从猪肠粘膜中获得，通过DNA的受控解聚制备。它是一种核酸聚合物，主要是单链的，具有抗缺血和抗血栓形成的特性。

去纤苷治疗大剂量化疗和造血干细胞移植后发生的静脉闭塞性疾病(VOD)的有效性和安全性现已在II - III期试验中得到充分证实。最近在儿科患者中进行的一项随机III期试验也证明了其在预防VOD中的作用。

临床前研究报道了去纤苷通过抗血管生成作用和调节肿瘤-微环境相互作用对骨髓瘤细胞生长的抑制作用。最近的一项II期试验强调了去纤苷-沙利度胺-美法仑联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性。

去纤苷对静脉闭塞性疾病的预防和治疗有效。最近的实验结果表明，去纤苷可能属于新一代的能够阻止肿瘤血管生成的抗癌药物。在多发性骨髓瘤中，去纤苷可以克服沙利度胺对内皮细胞的促血栓形成作用。

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的效果

去纤苷最近在欧盟被批准用于治疗造血干细胞移植(HSCT)疗法中的严重肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征。它适用于成人、青少年、儿童和1个月以上的婴儿。

去纤苷在美国也可以通过扩展方案获得。去纤肽被认为在VOD中保护内皮细胞并恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡。在一项多中心、III期试验中，与一组历史对照组相比，HSCT后接受静脉注射去纤苷6.25mg/kg(每6h一次)的严重肝VOD和多器官衰竭患者+100天的完全缓解率(主要终点)显著较高，而+100天的死亡率显著较低。

去纤苷在HSCT后的严重肝VOD中的疗效也得到II期剂量发现研究结果、同情性使用数据和独立移植注册中心提供的信息的支持。静脉注射去纤苷在HSCT后出现严重肝VOD的患者中通常耐受性良好，且与出血不良事件风险增加无关。

总之，去纤苷是唯一被批准(在欧盟)用于HSCT术后严重肝VOD的药物，代表了这种疾病治疗的有益进步。

去纤苷用法用量

1、推荐剂量：

建议成人及小儿患者6.25 mg/kg，2小时静脉输注，每6小时一次。此剂量应该以患者的基础体重为基础，并在 HSCT （HSCs移植）准备方案之前确定为病人体重。

2、给药时间：

去纤苷给药时间为21天。如果21天之后，出现了肝小静脉阻塞的症状，则需要持续使用退纤药物治疗，直到治疗结束或者延长到60天。

总结

去纤苷对于肝小静脉闭塞病具有较好的疗效，具体用法用量应严格遵医嘱，患者不可私自用药，以免用药不当危害身体健康。

参考文献

Keating GM. Defibrotide: a review of its use

in severe hepatic veno-occlusive disease following haematopoietic stem

cell transplantation. Clin Drug Investig. 2014 Dec;34(12):895-904. doi:

10.1007/s40261-014-0242-x. PMID: 25351934.

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