阿西米尼是什么药？

阿西米尼一种用于治疗成人费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的药物，是一种新型“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋”（STAMP）BCR-ABL 1抑制剂，由诺华公司开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）。

阿西米尼药物介绍

阿西米尼是一种口服小分子选择性变构抑制剂，靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的肉豆蔻酰口袋，商品名称为Scemblix，英文名称为asciminib。

阿西米尼对许多单一催化位点突变（如T315I）有活性，这些突变赋予了对结合BCR-abl1 ATP结合位点的常规酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的耐药性。

2021年10月29日，美国食品药品监督管理局加速批准阿西米尼用于治疗既往接受过两种或多种酪氨酸治疗的慢性期 (CP) 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML) 患者激酶抑制剂 (TKI)，并批准阿西米尼用于治疗 T315I 突变CP中Ph+CML成人患者。

阿西米尼用法用量

对于既往接受过两种或两种以上TKI治疗的CP Ph+CML患者，阿西米尼的推荐剂量为每天一次，每天大约同一时间口服80mg，或每天两次，每次40mg，间隔大约12小时。

对于携带T315I突变的CP中Ph+CML患者，推荐的阿西米尼剂量为200mg，每天服用两次，用药间隔大约12小时。

阿西米尼副作用

阿西米尼最常见的不良反应是肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、上呼吸道感染、皮疹和腹泻。

最常见的实验室异常是中性粒细胞计数、甘油三酯增加和血红蛋白减少以及肌酸激酶、血小板计数减少、脂肪酶和淀粉酶增加、丙氨酸转氨酶。

治疗效果

在ASCEMBL中，既往接受过≥2次TKIs治疗的CML-CP患者以2:1的比例随机（根据基线主要细胞遗传学反应【MCyR】分层）接受阿西米尼40mg每日两次或博舒替尼500mg每日一次治疗。

与之前发表的初步分析相符合，经过2.3年的中位随访期，阿西米尼仍表现出比博舒替尼更有效、更安全、更易耐受的优点。第96周的主要分子反应（MMR）率阿西米尼为37.6%，而博舒替尼为15.8%；在对基线MCyR进行调整后，两组之间的MMR率差异为21.7%。

与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（AE）较少和导致治疗中断的AE。与博舒替尼相比，接受阿西米尼治疗的患者比例更高，并随着时间的推移继续获益，这支持阿西米尼作为既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者的标准治疗方案。

总结

阿西米尼是一种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，它用于患有T315I突变的癌症或接受至少两种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗的癌症的患者。阿西米尼可阻断 BCR::ABL 融合蛋白，这可能有助于阻止癌细胞生长并可能杀死它们。

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