培米替尼的功效与作用及副作用？

培米替尼/佩米替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族的受体。FGFR在细胞生长、分化、迁移和血管生成中发挥重要作用，在某些胆管癌患者中，FGFR基因可能发生异常，如融合或重排，这些异常与肿瘤的发展有关。

培米替尼的功效与作用

1、靶向抑制FGFR信号通路：培米替尼通过与FGFR1/2/3的ATP结合位点竞争性结合，抑制FGFR的磷酸化和信号传导，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

2、抑制肿瘤增殖：培米替尼能够直接抑制肿瘤细胞的增殖和分裂，减缓肿瘤生长的速度。

3、抑制血管生成：除了直接作用于肿瘤细胞，培米替尼还可能通过抑制血管生成过程，降低肿瘤的供血，从而抑制肿瘤的发展。

4、改善患者生活质量：培米替尼在治疗胆管细胞癌中显示出一定的疗效，可以延缓疾病进展，提高生存提高患者的生活质量。

培米替尼的副作用

1、皮肤和皮下组织疾病：秃头症、指甲毒性、干性皮肤、手掌足底感觉异常综合征。

2、胃肠道疾病：腹泻、恶心、便秘、口腔炎、口干、呕吐、腹痛。

3、全身疾病：乏力、外周水肿。

4、神经系统疾病：味觉障碍、头痛。

5、肌肉骨骼和结缔组织疾病：关节痛、背痛、四肢疼痛。

6、代谢和营养性疾病：高磷血症、食欲减退、低磷血症、脱水。

培米替尼副作用的处理措施

1、恶心或呕吐：恶心患者可遵医嘱使用抗恶心药物，如昂丹司琼等，同时注意调整饮食，避免进食油腻、辛辣的食物，同时多喝水增加水分摄入。如果症状严重，可能需要暂时停药或调整剂量。

2、乏力：保证充足的休息时间，适当调整日常活动和工作计划，避免过度劳累。

3、脱发：使用温和的洗发水和护发素，避免使用刺激性的洗发产品，如果脱发严重，可以考虑佩戴假发。

4、口腔炎：保持口腔卫生，可以使用漱口水漱口。

5、皮肤干燥和瘙痒：使用保湿霜保持皮肤湿润，和避免过度洗澡，避免使用刺激性肥皂和洗涤剂。

6、关节痛：可遵医嘱使用非甾体抗炎药缓解疼痛，比如布洛芬片等，同时可对局部进行理疗或者是热敷。

培米替尼的疗效

在一项单组2期研究中，接受过预处理的晚期胆管癌患者中，有三分之一以上的患者每天接受一次培米替尼治疗后有客观反应，将近一半的人病情稳定，最终分析时的中位无进展生存期和总生存期分别为7个月和17.5个月。

培美替尼总体耐受性良好，安全性可控，最常见的治疗相关不良事件的严重程度仅为1-2级，同样，观察到的眼部和指甲毒性的严重程度也很少≥3级。在一项正在进行的顺铂加吉西他滨对照3期研究（FIGHT-302）中确认其临床益处之前，培美替尼为预先治疗的携带FGFR2融合或重排的晚期（I）CCA患者提供了一种有价值的靶向治疗。

建议用量

培米替尼的推荐剂量为13.5 mg，每日一次，连续14天，然后停药7天，共21天为一个周期。继续治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

总结

在使用培米替尼期间患者应定期进行血液和肝功能检测，以便及时发现并处理可能的副作用。如果出现任何不适，患者应及时与医生沟通，以便调整治疗方案。如果想要了解更多关于培米替尼的信息，可以阅读文章：培米替尼适合所有胆管癌患者吗？

参考文献：

Frampton JE. Pemigatinib: A Review in Advanced Cholangiocarcinoma. Target Oncol. 2024 Jan;19(1):107-114. doi: 10.1007/s11523-023-01024-x. Epub 2024 Jan 11. PMID: 38206555.

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