1型神经纤维瘤病药物司美替尼的作用功效和注意事项管理

导读：司美替尼是中国首个且目前唯一获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的药物，为NF1患者提供了新的治疗选择，这篇文章主要讲了司美替尼的作用功效、试验疗效、注意事项、储存方式等内容。

作用功效

1、抑制MEK1/2：作为一种高效选择性、非ATP竞争性的MEK1/2抑制剂，司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情。

2、抗肿瘤作用：司美替尼通过抑制MEK1/2，阻断了肿瘤生长相关的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

3、治疗其他肿瘤的潜力：虽然司美替尼目前主要用于治疗NF1，但其对其他肿瘤，如低级别浆液性卵巢癌和BRAFV600E突变黑色素瘤，也显示出一定的疗效。

试验疗效

在一项II期临床试验中，司美替尼单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者的客观缓解率达到了66%。82%的患儿缓解持续时间达到了12个月或更长。在中国进行的研究中，司美替尼治疗NF1相关丛状型神经纤维瘤显示出良好的疗效和安全性，为NF1患者提供了新的治疗选择。

注意事项

1、心脏问题：在开始治疗前应评估射血分数，第一年每3个月评估一次，此后每6个月评估一次，并根据临床情况进行评估。

2、眼毒性：在开始使用司美替尼之前，应在治疗期间定期进行眼科评估，以检查新的或恶化的视力变化。

3、胃肠道毒性：建议患者在首次出现大便稀疏后立即开始使用止泻药，并增加液体摄入量。

4、皮肤毒性：监测严重的皮疹，并根据不良反应的严重程度，可能需要停药，减少剂量或永久终止司美替尼。

5、肌酸磷酸激酶（CPK）增加：治疗前、治疗期间和临床上应定期监测血清CPK水平，如果发生CPK升高，应评估横纹肌溶解或其他原因。

6、维生素E水平和出血风险：司美替尼胶囊含有维生素E，过量可能会增加出血风险，特别是与维生素K拮抗剂或抗血小板药物合并使用时。

储存方式

司美替尼应存放在室温下，具体的温度范围是15°C至30°C（59°F到86°F）之间。应避免将药物直接暴露在阳光下或其他强烈光源下，以防药物成分发生变化。需要放置在儿童无法接触的地方，以防止儿童误食或不当接触。建议使用原瓶保存，并保留原包装内附带的干燥剂，避免潮湿。遵循药品包装上的有效期指示，不要使用过期的药品。

司美替尼对于治疗NF1相关丛状神经纤维瘤患者具有显著疗效，在使用司美替尼时，应遵循医生的指导，并在用药期间保持与医疗团队的沟通，以确保治疗的安全性和有效性。如果出现任何不良反应或有其他疑问，应及时咨询医生。