




Agamree(瓦莫罗酮)是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物,但目前全球范围内尚未有仿制药上市。患者需通过合法渠道获取原研药,避免因非法渠道引发质量或法律风险。
Agamree原研药由瑞士Santhera Pharmaceuticals生产,规格为40mg/mL*100mL/盒,价格约9764美元。该药已在德国、美国、英国获批上市,但在中国尚未获批。患者可通过跨境医疗合作医院或授权药房申请国际处方购药,需全程冷链运输(2°C-8°C),运输成本约为药价的10%-15%。
由于Agamree享有孤儿药及罕见儿科疾病称号的专利保护期,目前无企业宣布研发仿制药。Santhera Pharmaceuticals已申请多项制剂专利,预计未来5-8年内仿制药难以上市。患者需依赖原研药治疗,或通过国际罕见病组织(如TREAT-NMD)申请药物援助项目,降低经济负担。
明确药品来源后,患者需掌握规范用药方法。以下内容将说明Agamree的具体使用要求。
Agamree的疗效与安全性高度依赖正确的剂量与给药方式。严格遵循用药指南,可减少不良反应并提升治疗效果。
推荐剂量为每日一次6mg/kg(随餐服用),体重≥50kg患者最高剂量为300mg。轻度至中度肝功能损害患者需减量至2mg/kg/日(最高100mg)。使用前需摇匀口服混悬液30秒,仅使用随附的5mL口服注射器量取药液,直接送入口中吞咽。
与强CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)合用时,剂量需调整为4mg/kg/日(最高200mg)。长期使用糖皮质激素的患者可无缝切换至Agamree,无需逐步减量。开瓶后剩余药液需在3个月内用完,未用完部分应废弃。
规范用药是治疗成功的基础,以下内容将指导患者应对漏服情况。
漏服Agamree可能影响疗效稳定性,需根据具体情况采取补救措施,避免擅自调整剂量。
若漏服时间未超过12小时,应立即补服;若超过12小时,则跳过本次剂量,按原计划继续下一次服药。严禁双倍剂量补服,以免增加不良反应风险。
连续用药超过一周后如需停药,必须逐步递减剂量(如从6mg/kg降至4mg/kg,再至2mg/kg),每次调整间隔不少于7天。突然停药可能导致肾上腺功能不全,表现为乏力、低血压或电解质紊乱。
妥善保存药品(未开封时20°C-25°C避光储存,开封后2°C-8°C冷藏),定期监测骨密度、眼压及感染指标。若出现面部浮肿、情绪异常或持续感染症状,应立即就医。通过医患协作与科学管理,Agamree可为DMD患者提供更持久的运动功能保护与生活质量改善。
免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239