




帕克替尼是一种新型口服激酶抑制剂,主要用于治疗原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF),且血小板计数低于50×10⁹/L。
目前帕克替尼原研药尚未在中国大陆获批上市,也未进入医保报销范围,患者主要通过海外渠道或仿制药获取该治疗药物。
帕克替尼主要有老挝卢修斯版仿制药在售卖,规格为120mg*120粒/盒,价格约为1840美元,大大降低了患者的经济负担。
帕克替尼标准剂量为200mg口服,每日两次。可与食物同服或空腹服用,但必须整粒吞服,不可掰开、咀嚼或碾碎胶囊。
从其他激酶抑制剂转换治疗时,需按原药物说明书逐步减量或停药后再开始帕克替尼治疗。服药期间需定期监测血常规、凝血功能和心电图。
帕克替尼在不同人群中的使用需要个体化调整,以下供患者参考。
肾功能损害(eGFR<30mL/min)患者禁用帕克替尼。肝功能Child-Pugh B/C级患者也不建议使用。轻中度肝肾功能不全患者使用时需密切监测药物不良反应,必要时调整剂量。
孕妇使用帕克替尼可能对胎儿造成伤害,育龄期女性必须采取可靠避孕措施。哺乳期妇女应在停药2周后再哺乳。男性患者治疗期间也应采取避孕措施,防止药物影响精子质量。
65岁以上老年患者使用帕克替尼需谨慎。虽然无需常规调整剂量,但因老年人常合并多种疾病,需加强用药监测,特别是心血管系统和出血风险的评估。
帕克替尼与多种药物存在相互作用,联用时需特别注意。
强CYP3A4抑制剂(如酮康唑)会显著增加帕克替尼血药浓度,禁止联用。强CYP3A4诱导剂(如利福平)会降低帕克替尼疗效,也应避免使用。中度CYP3A4抑制剂(如氟康唑)联用时需密切监测不良反应。
帕克替尼与QT间期延长药物(如某些抗心律失常药)联用会增加心脏毒性风险,与抗凝剂联用可能增加出血风险,这些药物联用需谨慎,必要时调整剂量。
帕克替尼可能降低激素避孕药效果,建议联用非激素避孕方法。与糖皮质激素联用可能增加感染风险,需加强监测。
使用帕克替尼期间需要定期复查以下项目,全血细胞计数、凝血功能、心电图、肝功能,出现发热、明显乏力、出血倾向或心悸等症状时应立即就医检查。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年11月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208712