美国FDA批准克唑替尼联合伴随诊断试剂用于治疗特定类型晚期肺癌

2011年8月26日，美国食品药品监督管理局(FDA)今批准克唑替尼(Xalkori，通用名：crizotinib)用于治疗特定晚期(局部晚期或转移性)非小细胞肺癌(NSCLC)患者，此类患者需存在间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因异常。

本次克唑替尼获批时同步附带一款伴随诊断检测试剂，该试剂可协助判断患者是否存在ALK基因异常，这款名为维赛斯ALK断裂荧光原位杂交(FISH)探针试剂盒的检测产品，是首款此类基因检测工具；克唑替尼也是FDA当年批准的第二款靶向治疗药物。

关于ALK基因异常

ALK基因异常是导致癌症发生与进展的重要原因，约1%-7%的非小细胞肺癌患者存在该基因异常，且此类肺癌患者通常为非吸烟者；克唑替尼的作用机制为抑制包括ALK异常基因所编码蛋白在内的多种激酶活性，该药物为口服片剂，推荐用法为每日两次，单药治疗。

克唑替尼的安全性与有效性

克唑替尼的安全性与有效性通过两项多中心、单臂临床试验验证，研究共纳入255例晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者；患者入组前需采集肺癌组织样本，并进行ALK基因异常检测，两项研究的主要疗效终点为客观缓解率，即肿瘤完全或部分缩小的患者占比，且入组患者大多接受过既往化疗。

FDA对维赛斯ALK断裂荧光原位杂交探针试剂盒的批准，依据的是其中一项临床试验的相关数据。

关于克唑替尼的上市

克唑替尼的上市申请通过FDA优先审评通道完成审批，该通道专为具备显著治疗优势或针对尚无有效治疗方案疾病的药物设立，审评周期可缩短至6个月。

克唑替尼的获批还基于FDA加速审批程序，该程序允许药物基于能够合理预测患者临床获益的替代终点数据获批，用于治疗严重疾病；其核心目的是让患者尽早获得具有治疗潜力的新药，药物获批后仍需开展后续临床试验，以进一步确证其临床获益。

克唑替尼及其配套的维赛斯ALK断裂荧光原位杂交探针试剂盒，均提前于原定审批目标日期获批；其中克唑替尼原定审批截止日期为2011年9月30日，伴随诊断试剂原定审批截止日期为2011年9月28日。

2011年7月，FDA发布了一项关于伴随诊断试剂与对应治疗药物联合审评政策的行业指南草案，当时该指南正处于公开征求意见阶段。

克唑替尼由总部位于美国纽约的辉瑞公司负责上市销售，维赛斯ALK断裂荧光原位杂交探针试剂盒则由美国伊利诺伊州德斯普兰斯市的雅培分子诊断公司生产销售。