FDA批准克唑替尼(Xalkori)用于治疗ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤

2022年7月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准辉瑞公司研发的克唑替尼（商品名：Xalkori）用于治疗1岁及以上成人和儿童患者中不可切除、复发或难治性的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性炎性肌纤维母细胞瘤（IMT）。

克唑替尼的安全性和有效

克唑替尼的安全性和有效性通过两项多中心、单臂、开放标签临床试验进行评估，其中试验ADVL0912（临床试验编号：NCT00939770）纳入14例儿科患者，试验A8081013（临床试验编号：NCT01121588）纳入7例成人患者，所有受试者均为不可切除、复发或难治性ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤患者。这两项试验的主要疗效终点指标为客观缓解率（ORR）。

克唑替尼的不良反应

儿科患者中发生率≥35%的最常见不良反应包括呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘及头痛。

成人患者中发生率≥35%的最常见不良反应为视力障碍、恶心和水肿。

克唑替尼的推荐剂量

成人患者的推荐剂量为口服250毫克，每日两次，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性；儿科患者的推荐剂量为按体表面积口服280毫克/平方米，每日两次，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

本次审评使用了由申请人自主提交的评估辅助材料，以协助FDA完成审评工作。

该上市申请获得了优先审评资格，关于FDA加速审评项目的详细说明可参考《行业指南：严重疾病药物与生物制品加速审评项目》。克唑替尼还被授予了孤儿药资格认定。