米他匹伐(Aqvesme)是治疗什么疾病的

米他匹伐(Aqvesme)是由美国安吉奥斯制药公司(AgiosPharmaceuticals,Inc.)研发的一款首创口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂，在美国首次获批。

米他匹伐(Aqvesme)是治疗什么疾病的

米他匹伐主要用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症所导致的溶血性贫血。

PK缺乏症是一种常染色体隐性遗传病，由于PKLR基因突变，导致红细胞能量代谢关键酶——丙酮酸激酶的活性降低，会引起红细胞内三磷酸腺苷（ATP）生成减少、寿命缩短，从而发生慢性溶血（红细胞过早破坏）。米他匹伐通过变构结合丙酮酸激酶四聚体，增强其活性，进而改善红细胞能量代谢，延长红细胞寿命，减少溶血。

米他匹伐适用于确诊为PK缺乏症并伴有溶血性贫血的成年患者，无论其是否定期接受输血治疗。临床研究数据显示，该药能显著提升血红蛋白水平、降低输血需求并改善溶血相关指标。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

米他匹伐(Aqvesme)的用法用量

1、推荐剂量与滴定方案

(1)、起始剂量：5毫克，每日两次，可与食物同服或空腹服用。药片需整片吞服，不可掰开、碾碎、咀嚼或溶解。

(2)、剂量递增：

治疗目标是逐步提升血红蛋白（Hb）至正常范围，剂量可按以下方案每4周评估并递增一次：

起始：5毫克，每日两次，持续4周。

第5周：若Hb低于正常或过去8周内需输血，则增至20毫克，每日两次；若Hb正常且无需输血，则维持5毫克剂量。

第9周：若仍不达标，可进一步增至最大推荐剂量50毫克，每日两次；若达标则维持当前剂量。

疗效评估：治疗24周后，若根据血红蛋白、溶血指标和输血需求评估未见临床获益，应考虑停药。

2、漏服、中断与停药

(1)、漏服处理：若漏服时间在4小时内，应尽快补服。若超过4小时，则跳过该次剂量，按原计划服用下一次剂量。

(2)、停药原则：严禁突然停药，以免诱发急性溶血。需采用逐渐减量的方式（例如从每日两次减为每日一次，再逐步停用），具体方案需遵医嘱。

米他匹伐(Aqvesme)的不良反应

1、严重不良反应

(1)、急性溶血：突然中断或停止用药可能导致红细胞快速破坏，引起严重贫血。表现为黄疸、巩膜黄染、尿色加深、头晕、意识模糊、乏力或呼吸急促。一旦出现需立即就医。

(2)、肝细胞损伤：在高于PK缺乏症推荐剂量的其他疾病治疗中，曾观察到肝损伤，多发生于用药前6个月内。用药前及用药头6个月需每月监测肝功能。若出现黄疸、深色尿、右上腹疼痛、恶心、呕吐或食欲不振，应立即报告医生。

2、常见不良反应

在临床试验中，发生率≥10%的常见不良反应（包括实验室异常）主要有：男性雌激素（雌酮、雌二醇）水平下降、血尿酸升高、背痛、关节痛。