FDA批准注射用硼替佐米(Velcade)用于治疗复发性及难治性多发性骨髓瘤

2003年5月13日，千年制药有限公司今日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准，允许其将硼替佐米(Velcade)用于治疗至少接受过两种既往治疗，并且在最近一次治疗后出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

硼替佐米(Velcade)的有效性是基于缓解率数据，目前尚无对照试验证明其能带来如生存期改善等临床获益。硼替佐米(Velcade)作为新型药物类别——蛋白酶体抑制剂的首个代表，是十多年来首个获批用于多发性骨髓瘤（一种血液癌症）患者的治疗药物。

"FDA批准硼替佐米(Velcade)标志着我们在抗击多发性骨髓瘤的斗争中取得了一项重大进展。"马萨诸塞州波士顿丹娜-法伯癌症研究所的肯尼斯·安德森医学博士表示，"硼替佐米(Velcade)通过抑制蛋白酶体这一全新且独特的作用机制，与传统化疗药物不同，为患者提供了一种新的治疗选择。"

"千年制药成立的宗旨是利用创新科学开发新型产品，以满足患者未获满足的医疗需求。"千年制药首席执行官兼董事长马克·莱文表示，"我们如此迅速地成功将硼替佐米(Velcade)带给患者，反映了内部及外部众多合作伙伴之间高水平的协作。展望未来，千年制药将继续履行其使命，致力于开发能够改变患者生活的突破性产品。"

硼替佐米(Velcade)与蛋白酶体抑制代表了一种治疗多发性骨髓瘤的全新方法。该产品的开发基于公司对癌症疾病通路以及蛋白酶体抑制对这些通路影响的深刻理解。蛋白酶体是一种存在于所有细胞中的酶复合体，在降解控制细胞周期和细胞过程的蛋白质方面发挥着重要作用。通过阻断蛋白酶体，硼替佐米(Velcade)能够扰乱众多生物通路，包括与癌细胞生长和存活相关的通路。

优先审评

注射用硼替佐米(Velcade)于2003年3月10日被FDA授予优先审评资格，并在约两个月后获得批准。此外，从首次人体给药到FDA批准仅用了四年半时间，这显示了硼替佐米(Velcade)及蛋白酶体抑制的重要性。由于加速审批流程以及千年制药、FDA、美国国家癌症研究所及其他学术医疗机构的密切合作，硼替佐米(Velcade)的研发与批准过程跻身癌症治疗药物中最快速的之一。作为此次加速批准的一部分，千年制药将完成临床前及IV期临床研究，包括一项针对既往未治疗的多发性骨髓瘤患者的研究。

"今天，美国成千上万的多发性骨髓瘤患者获得了一种新的治疗选择。"多发性骨髓瘤研究基金会（MMRF）主席、同时也是骨髓瘤患者的凯西·朱斯蒂表示，"MMRF一直致力于帮助加速寻找多发性骨髓瘤的治愈方法，我们为能够与千年制药合作，将这一重要的新疗法带给患者而感到自豪。"

"硼替佐米(Velcade)正是我们一直倡导的前沿治疗方法，它为成千上万罹患这种疾病的患者提供了一种新的治疗选择。"国际骨髓瘤基金会（IMF）主席苏茜·诺维斯表示，"硼替佐米(Velcade)的获批代表我们在寻求为多发性骨髓瘤患者提供新疗法的征程中，取得了一个重要的里程碑。"

关于硼替佐米(Velcade)的重要安全性信息

注射用硼替佐米(Velcade)禁用于对硼替佐米、硼或甘露醇过敏的患者。

在两项II期多发性骨髓瘤研究中接受硼替佐米(Velcade)治疗的228名患者中，最常报告的不良事件为无力状态（包括疲劳、不适和虚弱）（65%）、恶心（64%）、腹泻（51%）、食欲下降（包括厌食）（43%）、便秘（43%）、血小板减少症（43%）、周围神经病变（包括周围感觉神经病变和周围神经病变加重）（37%）、发热（36%）、呕吐（36%）和贫血（32%）。14%的患者至少经历了一次4级毒性事件，最常见的毒性事件是血小板减少症（3%）和中性粒细胞减少症（3%）。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（也称为骨髓瘤或浆细胞骨髓瘤）是一种血液癌症，其特征是骨髓内恶性浆细胞过度产生。浆细胞是一种白细胞，有助于产生称为免疫球蛋白的抗体，以抵抗感染和疾病。然而，大多数多发性骨髓瘤患者的细胞会产生一种称为副蛋白（或M蛋白）的免疫球蛋白形式，该蛋白对身体无益。此外，恶性浆细胞会取代正常的浆细胞和对免疫系统重要的其他白细胞。多发性骨髓瘤细胞还可能附着于身体其他组织（如骨骼）并产生肿瘤。该疾病的病因尚不清楚。

多发性骨髓瘤是第二常见的血液癌症，约占所有癌症的1%和所有癌症死亡病例的2%。据估计，约有45,000名美国人患有多发性骨髓瘤，每年新诊断病例约15,000例。仅有约30%的多发性骨髓瘤患者确诊后生存期超过五年。尽管该疾病主要是老年人的癌症（平均确诊年龄为70岁），但近期统计数据表明其发病率正在上升，且发病年龄呈年轻化趋势。