
阿培利司(Alpelisib)是一种PI3Kα抑制剂,于2019年首次获批,后扩展用于治疗PIK3CA相关过度生长谱系疾病。
阿培利司适用于2岁及以上儿童和成人PIK3CA相关过度生长谱系疾病(PROS)严重表现的治疗,适用于需要全身治疗的患者。该适应症基于加速批准(依据客观缓解率和缓解持续时间),后续确证性试验可能验证临床获益。
成人(≥18岁):250mg,每日一次,随餐口服。
儿童(2~<18岁):初始剂量50mg,每日一次,随餐口服。
每日固定时间随餐服用。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
漏服后9小时内可随餐补服,超过9小时则跳过该日剂量,次日按时服用,不可双倍剂量。
服药后呕吐,当日不再补服,次日按时服用。
腹泻、口腔炎/口腔溃疡、高血糖。
湿疹、皮肤干燥、脱发、头痛、蜂窝织炎。
(1)、严重超敏反应:包括过敏性休克、血管性水肿。一旦发生永久停药。
(2)、严重皮肤不良反应(SCARs):包括Stevens-Johnson综合征、中毒性表皮坏死松解症、DRESS。出现时立即停药。
(3)、高血糖:可发生严重高血糖,偶伴高血糖高渗性非酮症综合征或酮症酸中毒(可致死)。治疗前需检测空腹血糖和HbA1c;治疗后第1~2周每周监测空腹血糖,此后每4周一次。
(4)、肺炎/间质性肺病:出现新发或加重的呼吸道症状(缺氧、咳嗽、呼吸困难)时,立即停药。
(5)、腹泻或结肠炎:严重腹泻可致脱水及急性肾损伤。按严重程度暂停、减量或永久停药;结肠炎患者可能需要肠道或全身性类固醇治疗。
参考资料: FDA说明书更新于2024年01月18日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212526