
截至目前,阿培利司(Alpelisib)尚未在中国大陆正式获批上市,因此国内患者无法直接通过常规医院药房购买。
阿培利司尚未获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的上市批准,也未进入国家医保目录。在国内正规医疗机构和药店无法凭处方购买,可能的获取途径可参考以下几种:
1、海外购药:前往已获批国家(如美国、欧盟、日本)自费购买,在当地医院药房或者是药店中通常可以购买到。
2、参与临床试验:患者可关注国内开展的国际多中心临床试验,如果符合入组条件,可通过入组研究获得药物。
3、医疗服务机构:国内的医疗服务机构可提供海外购药服务,可咨询是否能够帮助购买到阿培利司。
阿培利司为处方药,必须在医生指导下使用,切勿通过非正规渠道购买来源不明的药品。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
阿培利司适用于2岁及以上需要系统治疗的PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)严重表现患者。该适应症基于肿瘤应答率和应答持久性获得加速批准。
阿培利司是PI3Kα抑制剂,PIK3CA基因的激活突变导致PI3Kα信号通路过度活化,进而引起细胞增殖失控和组织过度生长。阿培利司通过抑制PI3Kα,阻断下游Akt信号通路,从而控制异常组织生长。
包括腹泻、口腔炎/口腔溃疡、高血糖、湿疹、皮肤干燥、脱发、头痛、蜂窝织炎。
(1)、严重超敏反应:包括过敏性休克、血管性水肿。一旦发生需永久停药。
(2)、严重皮肤不良反应(SCARs):包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、中毒性表皮坏死松解症(TEN)、伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药疹(DRESS)。表现为发热、流感样症状、进行性皮疹、黏膜病变等。确诊后需永久停药。
(3)、高血糖:常见且可严重。需在治疗前评估空腹血糖和HbA1c,治疗后密切监测。部分病例可进展为高血糖高渗性非酮症综合征(HHNKS)或酮症酸中毒。
(4)、肺炎/间质性肺病:出现新发或加重的呼吸困难、咳嗽等症状时需立即评估,确诊后永久停药。
(5)、腹泻或结肠炎:严重腹泻可导致脱水及急性肾损伤,结肠炎可表现为腹痛、便血或黏液便。
参考资料: FDA说明书更新于2024年01月18日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212526