FDA授予Loargys(Pegzilarginase-nbln)加速批准，用于治疗精氨酸酶1缺乏症患者的高精氨酸血症

2026年2月23日，ImmedicaPharma今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Loargys(Pegzilarginase-nbln)加速批准。Loargys(Pegzilarginase-nbln)是一种精氨酸特异性酶，适用于联合饮食蛋白限制，用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）成人和儿科患者的高精氨酸血症。

该适应症基于降低血浆精氨酸的疗效获得加速批准。该适应症的后续完全批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)是首个且唯一被证实能够降低2岁及以上ARG1-D患者精氨酸水平的疗法。ARG1-D是一种超罕见、致残性、进行性代谢疾病，导致血浆精氨酸持续升高，即高精氨酸血症。FDA对Loargys(Pegzilarginase-nbln)的加速批准基于III期PEACE试验的阳性结果，该试验显示，在24周时，与安慰剂相比，Loargys(Pegzilarginase-nbln)显著降低了患者的血浆精氨酸水平。

Immedica首席执行官AndersEdvell表示：“今天FDA对Loargys(Pegzilarginase-nbln)的加速批准，对Immedica以及美国受精氨酸酶1缺乏症影响的患儿和家庭来说，是一个重要的里程碑。这一成果是整个ARG1-D社区通力合作的结果，包括患者、倡导组织、研究人员和临床医生。我们很自豪能够为长期期盼进展的患者和家庭提供一种治疗选择。”

据估计，美国约有250人患有ARG1-D。目前的现有标准治疗主要依赖于症状管理，包括饮食蛋白限制、无精氨酸氨基酸补充剂，以及必要时的氮清除剂。

加州大学洛杉矶分校人类和医学遗传学荣休教授StephenCederbaum博士表示：“迄今为止，对精氨酸酶1缺乏症患者的治疗一直局限于症状管理和严格的饮食控制。Loargys(Pegzilarginase-nbln)的加速批准提供了一种根本性的新方法，直接针对酶缺乏本身。由于持续升高的精氨酸及其代谢物已被报道是疾病进展的近端或直接驱动因素，因此这是代谢医学领域的一项重大进步。”

Loargys(Pegzilarginase-nbln)是首个且唯一针对持续性血浆精氨酸水平升高（ARG1-D的主要驱动因素）的治疗方法。

精氨酸酶1缺乏症基金会创始人兼主任ChristineZahn补充道：“今天对ARG1-D社区和支持我们的医生来说是一个关键时刻。虽然到达这一天的旅程既不短暂也不简单，但Loargys(Pegzilarginase-nbln)为更美好的未来带来了真正的希望，并展示了当由同理心、合作和不懈倡导驱动的进步以满足患者需求时，一切皆有可能。”

为了支持患者获得治疗，Immedica正在推出“ThereforRare”患者支持项目，该项目提供非医学教育，帮助符合条件的Loargys(Pegzilarginase-nbln)处方患者应对治疗旅程的每个阶段，包括经济援助选项。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)预计将于2026年4月在美国上市。

关于ARG1-D

ARG1-D是一种超罕见且严重的遗传性代谢疾病。ARG1-D的主要缺陷导致血浆精氨酸（高精氨酸血症）及其毒性代谢物的积累。患者常在婴儿晚期或幼儿期被诊断，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力残疾和早期死亡。ARG1-D是八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他UCD有一些重叠特征，包括氮排泄受损。然而，在ARG1-D中，高氨血症通常不那么严重。

关于Loargys(Pegzilarginase-nbln)

Loargys(Pegzilarginase-nbln)是一种新型重组人精氨酸酶-1，已被证明能够快速且持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，使其成为首个且唯一被证实能降低血浆精氨酸的疗法。Loargys(Pegzilarginase-nbln)获批用于联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）成人和儿科患者的高精氨酸血症。该适应症基于降低血浆精氨酸的疗效获得加速批准。该适应症的后续完全批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。

重要安全信息

警告：包括过敏性休克在内的过敏反应

应在配备适当医疗监护和支持措施（包括心肺复苏设备）的医疗场所内启动Loargys(Pegzilarginase-nbln)治疗。如果发生严重过敏反应（如过敏性休克），应停用Loargys(Pegzilarginase-nbln)，并立即采取适当的医疗措施，包括使用肾上腺素。

警告和注意事项

包括过敏性休克在内的过敏反应：在接受酶替代疗法（包括Loargys(Pegzilarginase-nbln)）的患者中，曾发生危及生命的过敏反应，包括过敏性休克。在临床试验中，接受Loargys(Pegzilarginase-nbln)治疗的受试者中有13%（6/48）发生了轻度至中度严重程度的过敏反应。过敏反应包括面部肿胀、皮疹、潮红和呼吸困难。这些反应通常发生在最初几次给药时，但也可能在治疗后期出现。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的给药应在具备处理包括过敏性休克在内的过敏反应经验的医疗保健提供者监督下，在配备适当医疗监护和支持措施的医疗场所中进行。对于既往发生过过敏反应的患者，应考虑使用抗组胺药和/或糖皮质激素进行预治疗。如果发生严重过敏反应（如过敏性休克），应停用。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)并立即采取适当的医疗措施，包括使用肾上腺素。对于曾经历过严重过敏反应的患者，应权衡再次给予Loargys(Pegzilarginase-nbln)的风险和获益。再次挑战时应谨慎。告知患者危及生命的过敏反应症状，并告知他们一旦出现症状应立即就医。如果发生轻度或中度反应，可考虑使用抗组胺药和/或糖皮质激素进行治疗。

不良反应

最常见的不良反应为呕吐、发热、输液相关反应和便秘。

特定人群使用

妊娠：尚无关于妊娠期女性使用Loargys(Pegzilarginase-nbln)的数据来评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。

哺乳：尚无关于Loargys(Pegzilarginase-nbln)在人乳或动物乳中是否存在、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。应考虑母乳喂养的发育和健康益处，同时考虑母亲对Loargys(Pegzilarginase-nbln)的临床需求，以及Loargys(Pegzilarginase-nbln)或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

儿科：已确定Loargys(Pegzilarginase-nbln)在联合饮食蛋白限制下，用于降低2岁及以上ARG1-D儿科患者血浆精氨酸的安全性和有效性。尚未确定Loargys(Pegzilarginase-nbln)在降低2岁以下ARG1-D儿科患者血浆精氨酸方面的安全性和有效性。

老年：Loargys(Pegzilarginase-nbln)的临床研究未纳入65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻成年受试者不同。

适应症

Loargys(Pegzilarginase-nbln)是一种精氨酸特异性酶，适用于联合饮食蛋白限制，用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）成人和儿科患者的高精氨酸血症。

该适应症基于降低血浆精氨酸的疗效获得加速批准。该适应症的后续完全批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。