马塔西单抗（Marstacimab）的用药注意事项

马塔西单抗是一种用于血友病A和B常规预防治疗的TFPI拮抗剂，使用中需重点关注以下事项。

一、用药前评估与准备

1.确认适应症与年龄

适用于6岁及以上成人和儿童血友病A(伴或不伴FVIII抑制物)或血友病B(伴或不伴FIX抑制物)的常规预防，以预防或减少出血发作频率。

2.妊娠与避孕

(1)基于作用机制，该药可能对胎儿造成伤害。

(2)有生育潜力的女性在开始治疗前需确认未怀孕，治疗期间及末次给药后2个月内应采取有效避孕措施。

3.血栓风险评估

(1)该药可能增加血栓栓塞风险。

(2)有血栓栓塞独立危险因素的患者风险可能更高。

(3)若出现疑似血栓栓塞症状，应中断预防治疗并进行临床处理。

4.过敏史询问

(1)该药可能引起超敏反应(如荨麻疹、瘙痒)。

(2)若发生严重过敏反应，应停药并立即寻求紧急治疗。

二、用药方法与剂量调整

1.给药方式

(1)仅用于皮下注射。

(2)注射部位可选择腹部或大腿前部，需轮换注射点。

(3)若单次剂量需多次注射，每次应在不同部位注射。

2.剂量方案

(1)12岁及以上：负荷剂量300mg(两次150mg注射)；一周后开始维持剂量150mg，每周同一天皮下注射。体重≥50kg者，若出血控制不佳，可考虑调整为每周300mg。

(2)6岁至不足12岁：负荷剂量150mg(一次150mg或两次75mg注射)；一周后开始维持剂量75mg，每周同一天皮下注射。体重≥25kg者，若出血控制不佳，可考虑调整为每周150mg。

(3)超过推荐剂量的安全性和有效性尚未确立。

3.漏用处理

(1)150mg或75mg维持剂量：若漏用，应尽快补打，然后恢复原每周给药计划。若距上次给药已超过13天，需重新给予负荷剂量，再恢复维持剂量。

(2)300mg或150mg维持剂量：若漏用一次或多次，应尽快补打，然后恢复原每周给药计划。

三、治疗期间监测与特殊人群

1.实验室指标解读

(1)该药可引起纤维蛋白D-二聚体和凝血酶原片段1.2的偶发或短暂升高。

(2)在怀疑血栓形成(如深静脉血栓、肺栓塞)时，这些凝血生物标志物可能不是可靠的预测指标，不能作为临床决策的唯一依据。

2.免疫耐受诱导(ITI)

若考虑在ITI期间继续或启动该药治疗，需仔细评估潜在获益与风险。

3.特定人群用药

(1)儿童：6岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立。

(2)老年：临床研究中65岁及以上患者数量不足，无法确定其反应是否与年轻患者不同。

(3)肾功能/肝功能不全：中度至重度肾功能损害及中度至重度肝功能损害(Child-PughB和C级)对药代动力学的影响尚不明确。