骨巨细胞瘤(Giantcelltumorofbone,GCTB)是一种良性侵袭性(交界)骨肿瘤。由Cooper和Travers首先报道,在美国,GCTB约占原发骨肿瘤的5%,在中国和印度更为常见,约占所有原发骨肿瘤的20%。GCTB好发年龄为20-40岁,女性多见。过去,对于GCTB的全身治疗包括二膦酸盐,化疗,干扰素-α,达沙替尼和舒尼替尼。多数循证医学证据等级不高,也非普遍应用的标准疗法。近年来,地诺单抗(Denosumab)作为一种新的治疗方式引起广泛关注。GCTB内含有多核破骨细胞样巨细胞和单核基质细胞两种成分,后者可表达RANKL,在GCTB发病机制中RANKL/RANK信号通路是启动破骨进程的关键。地诺单抗为完全人源的具有对RANKL(细胞核因子KB活化剂受体配体)高度亲和性的单克隆抗体,通过阻断该信号通路来达到抑制破骨进程的效果。
地诺单抗最初由Amgen公司研发用于治疗骨质疏松,2004年一项I期临床试验初步验证地诺单抗对于抑制骨吸收的疗效和安全性,之后于2009年一项包括7868名骨质疏松的女性患者的随机对照试验(FREEDOMTrial)证实,地诺单抗组相比安慰剂对照组可显著减少骨折风险32%(p<0.001)。同时,Smith等(DenosumabHALTProstateCancerStudyGroup)报道了包含1468名经过去势治疗的未转移前列腺癌患者的随机对照试验,地诺单抗治疗后可增加骨密度及减少新发椎体骨折风险。
2011年,于一项有关地诺单抗与唑来磷酸对照随机双盲试验中,Henry等报道对于晚期癌症(乳腺癌、前列腺癌)骨转移及多发性骨髓瘤患者,在减少或预防骨相关事件(SRE,skeletal-relatedevents)地诺单抗有不弱于唑来磷酸的疗效。依据以上及相关临床研究发现,FDA(美国食品药物管理局)于2010年、EMA(欧洲药品管理局)于2011年先后批准地诺单抗用于骨质疏松(绝经后骨质疏松)、延缓骨转移癌患者骨相关事件的发生、芳香化酶和雄激素缺乏所诱导的骨质丢失等。
尽管国内于2019年5月份有条件批准了地诺单抗上市,但由于是有条件批准,且上市仅五个月,所以无法采集到这款药在国内的售价。可以确定的是,作为进口原研药、新药、特效药,地诺单抗在国内的售价一定很高。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
扫码关注
了解最新国际医疗资讯!
互联网药品信息服务资格证书 证书编号:(京) - 非经营性-2020-0182