慢性白血病患者的福音：FDA批准米哚妥林

FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种，多见于成人，并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。对于这种难治的疾病，除了化疗，我们还有什么有效的治疗方法呢？近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。

2017年，由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士（Richard Stone, MD）带领的一项靶向药物临床试验，成为针对新近诊断的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的首个新疗法，这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。

右为Richard Stone博士

新药物名为米哚妥林（学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt®），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。

在美国，每年急性髓性白血病的新增病例为21000人，前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。

米哚妥林

“在名为RATIFY的临床试验中，针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在，米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准” ，Stone博士说道。

RATIFY临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科（Adult Leukemia Program）的主任。

有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中，与那些仅接受过化疗的患者相比，接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长，且死亡率要低23%。

丹娜法伯癌症研究中心

FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞（cell surface protein cells），在增加特定血液细胞方面至关重要。与其他形式的急性髓性白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。

在米哚妥林获批之前的逾25年里，急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

在该临床试验里，经米哚妥林和化疗组合疗法治疗的患者也出现了一些最常见的副作用，包括：白血细胞总数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血、医疗器械相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。