




Tofaxen的治疗效果好吗?
托法替尼Tofaxen就是一种作用于JAK-STAT信号通路的小分子JAK抑制剂 (主要抑制JAK1和JAK3,轻度抑制JAK2)。通过抑制JAK磷酸化,托法替尼减少STAT的磷酸化,从而使下游炎性细胞因子的合成减少,起到治疗 RA的作用。美国食品药品监督管理局(FDA)于2012年批准托法替尼用于治疗RA(类风湿性关节炎)。除了前期的Ⅱ期临床试验,目前也已完成了6项Ⅲ期临床试验来评估托法替尼Tofaxen的有效性和安全性。
临床试验结果显示对于初诊或没有接受足量甲氨蝶呤治疗的RA患者,托法替尼Tofaxen进行单一治疗效果要优于甲氨蝶呤这一传统治疗RA的一线药物,再一次突出了托法替尼Tofaxen这一新型DMARDs的良好应用前景。托法替尼Tofaxen将有可能成为治疗RA的一线药物,但目前还需要更多的临床数据支持。目前,也已经证实了托法替尼Tofaxen的有效性和安全性作。
RA因对关节及周围组织造成不可逆的破坏,过去被称为“不死的癌症”。随着生物制剂等抗风湿药物的快速发展,多数RA的患者可获得快速、有效的临床缓解。近年来,随着对RA发病机制研究的不断深入,针对Janus激酶(JAK)-转录激活因子(STAT)、Wnt和NF-κB等信号通路的新药(包括托法替尼Tofaxen)研发进展也非常快。
托法替尼Tofaxen治疗RA疗效优于安慰剂,而安全性与安慰剂相似,是一种安全、有效的治疗用药。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082