




瑞戈非尼(Regorafenib)是一种多激酶抑制剂,可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。可以用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者,也可用于前期服用格列与卫索坦治疗无效的胃肠道间质瘤患者。
胃肠道间质瘤(Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST)是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤,占消化道间叶肿瘤的大部分。胃肠道间质瘤占胃肠道恶性肿瘤的1~3%,估计年发病率约为10-20/100万,多发于中老年患者,40岁以下患者少见,男女发病率无明显差异。
瑞戈非尼是一种多激酶抑制剂,可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者,也可用于前期服用格列卫与索坦治疗无效的胃肠道间质瘤患者。
瑞戈非尼作为三线治疗方案,对于进展期胃肠道间质瘤可明显提高患者的无进展生存期。瑞戈非尼的获批是基于 III 期临床试验 GRID 的结果研究结果显示,与安慰剂组相比,瑞戈非尼能使患者的无进展生存期 (PFS) 获得统计学上的明显延长(4.8个月 vs 0.9个月)。
在瑞戈非尼与安慰剂作对比的实验中,有199名患者由于手术无法切除的胃肠道间质瘤和服用格列卫与索坦治疗仍有进展的患者。结果显示服用瑞戈非尼与安慰剂患者相比,肿瘤增长平均延缓期3.9个月。试验中,使用安慰剂的患者在其癌症进展后获得了转换成瑞戈非尼治疗的机会。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085