泊马度胺治疗多发性骨髓瘤治疗效果如何？

泊马度胺一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞学试验，泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺抑制来那度胺-耐药，多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在泊马度胺-敏感和泊马度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和天然杀伤（NK）细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成（如，TNF-α和IL-6）。在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中泊马度胺显示抗血管生成活性。

该项STRATUS研究纳入了先前经硼替佐米和来那度胺治疗失败和先前接受足够蒽环类药物治疗的患者。研究方法是：第1-21天，给予泊马度胺4 mg；第1，8，15和22天，给予低剂量地塞米松40mg（年龄>75岁的患者，20 mg），治疗至患者疾病进展或不可耐受的毒性反应。主要研究终点是安全性，次要终点包括总响应率（ORR）、响应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

泊马度胺该研究共纳入682名RRMM患者，中位年龄为66岁，距离确诊的中位时间为5.3年。先前接受的中位治疗数为5。中位随访为16.8个月；中位治疗持续时间为4.9个月。最常见的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性（中性粒细胞减少[ 49.7% ]，贫血[ 33% ]，和血小板减少症[ 24.1% ]）。最常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎（10.9%）和疲乏（5.9%）。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见（各占1.6%）。ORR为32.6%，中位DOR为7.4个月。中位PFS和OS分别为4.6个月和11.9个月。