




米哚妥林Midostaurin是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)的靶向药,可以与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩疗合用。还用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM-AHN)、肥大细胞白血病(MCL)。
急性髓性白血病往往对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,患者五年的生存率很低。米哚妥林(Midostaurin)是近20年来治疗白血病方面的一大突破性药物。联合化疗治疗白血病的效果十分明显。2017年米哚妥林(Midostaurin)在获美国获批上市,成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林Midostaurin用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。
结果发现,接受米哚妥林Midostaurin联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
那米哚妥林Midostaurin的价格是多少呢?米哚妥林Midostaurin的原研药在美国的售价较高,米哚妥林的规格是25mg*28胶囊/盒,价格为8,424.24 美元。而且米哚妥林目前还没有在我国上市,所以国内的医院中也还暂时买不到米哚妥林。
据了解瑞士诺华生产的米哚妥林(Midostaurin)在土耳其的售价是最便宜的,一盒25mg*112胶囊(可以服用一个月),售价需要11000$。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921