Midostaurin是治疗什么病症的？

Midostaurin雷德帕斯作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Midostaurin雷德帕斯联合化疗进行治疗。除了被批准治疗特定类型的急性髓系白血病（AML），Midostaurin雷德帕斯还被批准治疗某些类型罕见血液障碍（进行性系统性肥大细胞增多症、与血液肿瘤或肥大细胞白血病相关的系统性肥大细胞增生症）的成年患者。

一项开放性、多中心试验，验证了Midostaurin雷德帕斯的有效性，侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病患者参加了本次试验，接受了6个周期的Midostaurin雷德帕斯给药，每日口服100mg。试验结果显示，有效率分别为21%和17%，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患有肥大细胞白血病的患者（5％）达到完全缓解，总体的响应率为60%。

AML推荐剂量为50毫克，2次/日，进餐时服用。在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的治疗周期的第8～21天服用、在大剂量阿糖胞苷巩固治疗的第8～21天服用。

ASM，SM-AHN和MCL患者Midostaurin推荐剂量为100毫克，2次/日，进餐时服用。继续治疗直至疾病进展或发生不可接受的毒性。在前4周至少每周监测一次患者的毒性，接下来的8周每隔一周监测一次，之后每月监测一次。