达沙替尼治疗白血病儿童患者

达沙替尼是百时美施贵宝公司生产的一种酪氨酸激酶抑制剂，其主要用于伊马替尼治疗后期的慢性粒细胞性白血病患者的治疗。

临床试验显示，达沙替尼治疗慢性期慢性髓系白血病（CML-CP）儿童患者的疗效和安全性与治疗成人患者的相似。

该研究纳入145例18岁以下的患者，在被报告的130例接受治疗的患者中，12~18岁的青少年患者占54％。 患者被分为三组。第一组纳入了对伊马替尼耐药或不耐受的患者（29例），口服达沙替尼（60 mg/m2，po，qd）；这些患者中有25例对伊马替尼耐药，2例不耐受，2例未确定。

结果显示，在治疗3个月时，这组患者累积的主要细胞遗传学缓解（MCyR）率就达到30％以上，在治疗6个月时，这组患者累积的完全细胞遗传学缓解（CCyR）率为55％以上。

安全性上，10%以上儿童患者出现达沙替尼治疗相关的不良事件与成人报告的一致，包括恶心/呕吐、肌痛/关节痛和疲劳。