




Pomalidomide治疗多发性骨髓瘤效果好吗?临床试验的纳入标准为:确诊为复发 / 难治性多发性骨髓瘤的成年患者,并且可检测到患者的 M 蛋白水平。需要他们至少曾有过一个系列来那度胺或硼替佐米的治疗并记录疾病进展。在意向治疗人群中,108 例患者分配至接受单药治疗和 113 例分配至初始接受 pomalidomide 加地塞米松治疗。
观察到 pomalidomide 单药治疗患者的客观缓解率为 9%和两种药物联合治疗患者的客观缓解率为 30%。但是,中位缓解持续时间尚未达到 pomalidomide 单药治疗的水平。pomalidomide 和地塞米松联合用药的患者中位缓解持续时间为 7.4 个月。患者的中位年龄约为 65 岁,约 60%治疗患者为男性。约 90%患者体力状态为 0-1 级。
总体而言,研究中所有患者疾病控制率(轻微的缓解、客观缓解和病情稳定)为 76%。他说,历时约 2 个月观察该疾病缓解情况。Pomalidomide和地塞米松联合用药组中位无进展生存期为 3.8 个月而单药治疗组为 2.5 个月。联合用药组总生存期为 14.4 个月而单药治疗组为 13.6 个月。对于来那度胺或硼替佐米难治性患者,无论使用何种治疗方案均没有差异。本试验中观察到的 3-4 级不良事件包括:中性粒细胞减少症:47%的单药治疗组患者和 38%的联合用药组患者血小板减少症:22%和 18%贫血:22%和 21%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956