阿糖胞苷效果怎么样？

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。注射用阿糖胞苷作为治疗各类急性白血病的一线用药，其功效好那是当然的，而注射用阿糖胞苷的功效主要体现在注射用阿糖胞苷可以注射用阿糖胞苷是一种抗代谢药物。尽管作用机制尚未完全阐明，但阿糖胞苷似通过抑制DNA多聚酶而起作用。阿糖胞苷效果怎么样？

一项III期VIALE-C（M16-043）研究分析了靶向抗癌药venetoclax联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）一线治疗急性髓性白血病（AML）。研究中，患者被随机分配，接受venetoclax+阿糖胞苷治疗（n=143），或接受安慰剂+LDAC治疗（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。

结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+阿糖胞苷治疗组相比，venetoclax+LDAC治疗组死亡风险降低25%。在初步分析（中位随访12个月）时，中位OS为7.2个月，安慰剂+阿糖胞苷治疗组中位OS为4.1个月。与安慰剂+阿糖胞苷治疗组相比，venetoclax+阿糖胞苷治疗组完全缓解率显著提高（27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（46.9%vs14.7%）。