阿糖胞苷治疗白血病疗效如何？

阿糖胞苷治疗白血病疗效如何？随机对照2期试验共纳入276名AML患者，并且对267名患者的数据进行了统计分析。受试者筛选标准：年龄18～60岁，新诊断为AML且未接受过治疗，WHO临床体能评分为0～2，肝肾功能完全，无心脏并发症，近期无外伤或手术。

患者随机（1：1）接受2个疗程的柔红霉素（第3-5天，60mg/m2）+阿糖胞苷（第1-7，100mg/m2）诱导治疗，随后，接受3个疗程大剂量阿糖胞苷巩固治疗（第1、3、5天，3g/m2，2次/d），并在第1、2疗程的10-19天和每个巩固治疗的第8天起，联合索拉菲尼（400mg，2次/d）或安慰剂，持续治疗12个月。在首次缓解期，具有同胞供者的中度风险患者和具有匹配供者的高风险患者接受异基因造血干细胞移植。主要终点是无事件生存率，事件被定义为主要治疗失败或复发或死亡。中位随访期为36个月。

结果显示，柔红霉素+阿糖胞苷+安慰剂组的中位无事件生存期是9个月，柔红霉素+阿糖胞苷+索拉非尼组为21个月。相对应地，安慰剂组3年无事件生存率是22%，而柔红霉素+阿糖胞苷+索拉非尼组为40%（危害比[HR] 0.64）。两组中最常见的3～4级不良事件包括发热（安慰剂组71[53%]vs联合组73 [54%]）、感染、肺炎和疼痛。与安慰剂组相比，联合组明显更多的≥3级不良反应包括发热、腹泻、出血、心脏事件、手足皮肤反应（仅在索拉非尼组）和皮疹等。