




泊马度胺(Pomalid)除了适用于获批的至少经过两种治疗无效 (包括来那度胺和硼替佐米 )和最后一次治疗后60d内病情恶化的多发性骨髓瘤(MM)以外,还可以用来治疗骨髓增殖性肿瘤、骨髓纤维化等疾病。
(1)复发 / 难治性多发性骨髓瘤
一项 I 期临床研究分别以 1、3、4、5 mg/d 泊马度胺口服治疗 38 例复发 / 难治性多发性骨髓瘤(MM),持续 4 个周期(28 d×4),上述患者入组前接受过硼替佐米、雷利度胺等多种药物治疗,研究结果示,22 例患者因疾病进展或轻微缓解需联合地塞米松治疗,16 例患者获得轻微缓解或以上疗效,其部分缓解率、完全缓解率分别达到 21.1%、2.6%,中位持续缓解时间、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)分别达到 4.6 个月、4.6个月、18.3 个月。
(2)骨髓增殖性肿瘤
Passamonti 等分别应用5 mg/d、4 mg/d 泊马度胺口服治疗晚期 MPN,所有患者均获得疾病稳定(SD),加用100 mg/㎡依托泊苷、25 mg/㎡ 顺铂化疗治疗后,患者中位持续缓解时间和 OS 被延长至 12.4 周、49.6 周。
(3)骨髓纤维化
有学者以 0.5 mg/d 低剂量泊马度胺口服方案用于 42 例骨髓纤维化(MF)患者,结果表明,90% 以上患者用药后可不依赖输血治疗,且有 24% 患者贫血状态改善,血小板数量增加者占半数以上,但 JAK2V617F阴性患者口服泊马度胺则无明显获益。一般而言,骨髓移植是治疗 MF 根本措施,面对骨髓移植源缺乏现状,JAK2V617F阳性患者给予泊马度胺口服治疗,有望在一定程度上延长其生存期,为其寻找到合适骨髓移植源提供希望。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956