




坦罗莫司(Torisel,坦西莫司)是一种特异性mTOR抑制剂。在Ⅲ期临床研究中对晚期肾细胞癌具有良好的疗效,延长总生存期至10.9个月。2007年5月,美国FDA批准坦罗莫司用于治疗难治性晚期肾细胞癌的一线治疗。
mTOR是一种多功能激酶,属磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)蛋白激酶类家族,是PI3K/PKB(蛋白激酶B,AKT)信号通路下游的一个效应蛋白,其底物主要控制与细胞生长和增殖密切相关的蛋白质的合成。肾透明细胞癌中普遍存在癌细胞内PI3K-AKT-mTOR信号传导通路的过度激活。
坦罗莫司是水溶性的西罗莫司(雷帕霉素)酯化衍生物,西罗莫司能结合于细胞蛋白FKBP12(FK506结合蛋白),形成的复合物能结合mTOR的结构域,阻断mTOR信号,从而抑制蛋白的合成而导致G1期停滞,进而调节细胞循环和血管发生的进程。
坦罗莫司治疗效果好,但是由于还未在我国获批上市,所以患者只能购买海外的版本,也无法使用医保报销。不过医伴旅了解到,目前市面上性价比最高的坦罗莫司是美国辉瑞研发的在土耳其售卖的坦罗莫司,价格在4000$左右,由于汇率的变动,价格可能会产生变化。
坦罗莫司(Torisel,坦西莫司)可抑制mTOR激酶后导致一定的血管生长因子(如血管内皮生长因子)水平下降,进而阻止新生血管的发展,也是目前惟一能显著延长患者生存期的药物。患者如需购买此药可以亲自出国购买,也可以咨询医伴旅了解其他购买方法。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm