




米哚妥林(雷德帕斯,Tauritmo)是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。2016年,FDA赋予其治疗FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位并且给予快速通道审评的待遇,2017年正式在美国获批上市。米哚妥林能抑制包括FLT3、C-FOS、MAPK、PDGFR、PKC、CDK1, KIT、VEGF等多种激酶活性,因此在还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等疾病。
急性髓性白血病(AML)是一种常发于成年中的髓系造血干/祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变,米哚妥林(雷德帕斯,Tauritmo)能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性,诱导细胞周期阻滞,令这些细胞凋亡,从而起到治疗作用。
在治疗严重肥大细胞增生症的病人的研究中,米哚妥林能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因,通过这一靶向药物治疗,参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。
米哚妥林在多项试验研究中都发挥了积极的作用,那它的价格是多少呢?
米哚妥林(雷德帕斯,Tauritmo)美国原研药的价格比较昂贵,一盒规格是25mg*28胶囊,售价8,424.24 美元,这是一个令患者可望为不可及的价格。而土耳其销售的米哚妥林是目前售价最便宜的一款,也是由瑞士诺华生产的一盒25mg*112胶囊 ,价格是11000$左右。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921