




米哚妥林(商品名:雷德帕斯,Rydapt),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。
米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病的临床试验,总体响应率为60% , 其中45%的患者达到了一个主要响应,被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59% 和−58%。中位总生存期为28.7个月,中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中,中位总生存期为9.4个月。56%的患者因药物毒性而减小了剂量;这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。米哚妥林(雷德帕斯)最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症,并且多半属于原有血细胞减少的患者。
米哚妥林(雷德帕斯)治疗白血病的效果显著,米哚妥林的治疗效果远优于常规的化疗方案。那么,米哚妥林国内买的到吗?
目前米哚妥林(雷德帕斯)并没有在国内上市,在国内是买不到的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921