




达沙替尼(施达赛)能够靶向作用于BCR/ABL融合基因,阻断BCR/ABL依赖的信号转导途径的活化,在体外,达沙替尼对多种不同的伊马替尼敏感或耐药的白血病细胞株有活性,可抑制BCR-ABL来表达的CML和ALL细胞株的生长。
2011年达沙替尼在我国获批上市,主要的适应症是治疗某些特定的患有Ph阳性慢性髓性白血病(CML)或急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者。下面来一起看看达沙替尼治疗白血病的效果吧。
达沙替尼(施达赛)可作为伊马替尼耐药后的治疗选择,研究显示,达沙替尼与ABL激酶的亲和力要比伊马替尼高300-1000倍。与伊马替尼不同的是,达沙替尼与激酶分子的活性和非活性的形式都能够结合,正因如此,使得它对许多伊马替尼耐药的激酶突变都有活性。
在名为START-C的研究中,对患者进行达沙替尼(100mg·d-1)治疗,这些患者是伊马替尼耐药或不耐受的CML-CP患者,24个月时显示无进展生存为80%,OS为91%。达沙替尼(施达赛)也能使50%的患者获得主要细胞遗传学缓解(MCyR);只有2%的患者在达到MCyR后疾病进展或死亡。
综上所述,达沙替尼(施达赛)治疗白血病的效果十分显著,有效的缓解了疾病进展,需要注意的是,2011年10月,FDA向公众发布信息,警示白血病治疗药达沙替尼可能增加罕见的、但却严重肺动脉高压(PAH)的发生风险。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202103