急性骨髓性白血病(AML)俗称血癌,由骨髓性白细胞异常增殖引起,预后差,易复发。FLT3突变阳性(FLT3+)急性骨髓性白血病(AML)是其中的一种,这种亚型中的很多患者对于化疗并不敏感,也缺乏有效的治疗药物。米哚妥林是二十多年来获批的第一个用于FLT3突变阳性(FLT3+)急性骨髓性白血病(AML)的药物,能有效改善患者的总生存期,获FDA授予孤儿药资格。
三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与,随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案,或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示,对比单纯化疗方案,米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展,并显著改善了总生存期。试验发现,接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月,而化疗组只有3个月,获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者,拥有更长的总生存期,把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明,对于FLT3阳性突变的患者,米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。
RYDAPT的推荐剂量是每天两次口服50毫克,和食物一起进食, 在诱导期间, 每个周期的第8至21天服用阿糖胞苷和柔红霉素,在巩固周期期间, 每个周期的第8天至第21天服用高剂量阿糖胞苷。28天为一周期。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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