司美替尼能治疗神经纤维瘤病吗?
司美替尼(selumetinib)是一种靶向MEK的激酶抑制剂(TKI),MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼(selumetinib)能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。此前,司美替尼(selumetinib)已得到FDA授予的孤儿药资格,突破性疗法认定,和优先审评资格,适应症为治疗NF1。
2020年04月10日,美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东(MSD)公司共同开发的司美替尼(selumetinib)上市,治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性,不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。
司美替尼(selumetinib)治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼(selumetinib)也会产生一定的副作用或不良反应,其中最常见的不良反应包括有:心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。患者在接受司美替尼(selumetinib)治疗前,应到医院做详细检查,并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间,不可擅自增加或减少药物剂量,正确用药才会对病情有帮助。
目前司美替尼(selumetinib)还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。据了解,阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550元一盒,25mgx60粒的大约170600元一盒。由于汇率浮动价格不固定,患者如果想要了解该药品的具体价格,或是想要海外购买司美替尼,可以向国内靠谱的海外医疗服务机构(如医伴旅)咨询。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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