司美替尼能治疗神经纤维瘤病吗

司美替尼能治疗神经纤维瘤病吗？

司美替尼（selumetinib）是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼（selumetinib）能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，司美替尼（selumetinib）已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格，适应症为治疗NF1。

2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东（MSD）公司共同开发的司美替尼（selumetinib）上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼（selumetinib）治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。

目前司美替尼（selumetinib）还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。据了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550$一盒，25mgx60粒的大约170600$一盒。由于汇率浮动价格不固定，患者如果想要了解该药品的具体价格，或是想要海外购买司美替尼，可以向国内靠谱的海外医疗服务机构（如医伴旅）咨询。

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