司美替尼治疗神经纤维瘤病的疗效

司美替尼(Selumetinib）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制，变异RAS、RAF也被公认是致癌基因，恶性黑素瘤有50%BRAF变异，肺癌有~25%KRAS变异，但是抑制MEK却相当复杂。

 2020年4月10日美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的司美替尼（selumetinib）上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼治疗神经纤维瘤病的疗效怎么样？

根据多项临床试验研究结果显示可知，司美替尼（selumetinib）治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。

目前司美替尼（selumetinib）还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。据了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒。由于汇率浮动价格不固定，患者如果想要了解该药品的具体价格，或是想要海外购买司美替尼，可以向国内靠谱的海外医疗服务机构（如医伴旅）咨询。

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