




塞尔帕替尼(Selpercatinib)是一款由美国礼来公司生产的药品,作为一款RET抑制剂,其在2020年5月8日的时候,就先后被授予突破性疗法和加速审批,最终被FDA批准上市,在临床中主要用于转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌以及RET阳性甲状腺癌等疾病的治疗。
那么,塞尔帕替尼治疗甲状腺有效果吗?
在一项多中心、开放性、多组临床试验(LIBRETTO-001,nct0357128)中,评估了塞尔帕替尼对晚期RET融合阳性甲状腺癌患者的疗效。27例放射性碘(RAI)难治性(如果RAI是一个合适的治疗方案)对系统疗法无效的RET融合阳性甲状腺癌患者和RAI难治性并接受索拉非尼、乐伐替尼或两者同时治疗RET融合阳性甲状腺癌患者的分两组进行疗效评估。
中位年龄为54岁(20至88岁);52%为男性;74%为白人,11%为西班牙裔/拉丁裔,7.4%为亚裔,3.7%为黑人。ECOG表现状态为0-1(89%)或2(11%)。所有患者(100%)均有原发性肿瘤组织学转移疾病,其中包括乳头状甲状腺癌(78%)、低分化甲状腺癌(11%)、间变性甲状腺癌(7%)和Hurthle细胞癌(4%)。患者曾接受过3种治疗(范围1-7)。使用NGS肿瘤样本的患者中有93%检测到RET融合阳性状态,而使用血液样本的患者中有7%检测到RET融合阳性。
从最终的研究结果来看,塞尔帕替尼治疗甲状腺的效果还是比较明显的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246