司美替尼(Koselugo)是由阿斯利康研发的一种MEK1/2抑制剂,也是一款潜在的新药,2020年被美国FDA批准用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性,不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。
司美替尼是一种口服药物,在上市前经历了多种疾病的长期研发过程。司美替尼(Koselugo)可以选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。这也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。在临床试验中,患者使用司美替尼的总缓解率(ORR)达到66%,并且在这些患者中,82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。
司美替尼刚在美国获批上市不久,目前国内也未上市,那司美替尼哪里买?
购买司美替尼(Koselugo)最直接的方法就是患者自己或家人一起去美国的正规医院购买原研药,但是出国对于国内的大多数患者而言都不是特别方便,而且罕见药的购买也不是那么简单,因此我们不妨通过国内正规的海外医疗咨询服务公司购买。
医伴旅是一家专业从事跨国医疗咨询的公司,与多个国家的医院有着合作,能够保证为患者买到正品司美替尼。目前阿斯利康生产的司美替尼(Koselugo)有两种规格,一种是10mgx60粒,价格约60000元,另一种是25mgx60粒,价格约150000元。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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