司美替尼是治疗神经纤维瘤的药物吗？

司美替尼（Koselugo）是治疗神经纤维瘤的新药，由阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发，2020年4月在美国获批上市，主要的适应症就是治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。

由于司美替尼上市不久，很多患者对于这个药物还十分陌生，下面我们就来看看大家最想知道的司美替尼的效果吧。

司美替尼（Koselugo）治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果在一期临床试验中就有不错的表现。试验中共招募了24位患儿（最小3岁，最大18.5岁），其中女性11位，男性13位，入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

治疗结果显示，患儿使用司美替尼（Koselugo）治疗后肿瘤体积均有缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在24位患儿中，17位对司美替尼的治疗有效，有效率为71%。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。

神经纤维瘤是一种能够破坏肌肉组织，骨骼组织导致骨骼畸形的疾病，研究发现，使用司美替尼（Koselugo）后患者的神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩也能有效的减轻患儿的身体疼痛，使患者的生活质量得到提高，而且司美替尼的长期使用并没有产生耐药性。为患者的治疗带来了新的希望。

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