司美替尼治疗什么病？

司美替尼治疗什么病？美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年4月10日批准阿斯利康药业公司药物司美替尼（Koselugo）用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。司美替尼是一种MEK抑制剂，也是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。

司美替尼建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。

司美替尼（Koselugo）的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

司美替尼治疗神经纤维瘤患者发挥积极的效果，作为罕见病的治疗药物，司美替尼（Koselugo）的上市为患者的治疗带来了新的希望，由于司美替尼还未在我国上市，所以患者购买该药只能选择海外原研药，如果您不知道如何购买，可以咨询正规海外医疗咨询服务公司医伴旅，了解购买详情。

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