神经纤维瘤患者需要吃司美替尼多长时间？

郭药师

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2025-01-21 10:50:07

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司美替尼（Koselugo）是一种MEK抑制剂，也是FDA批准的第1种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的特效药物。司美替尼建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）的NF1基因发生突变引起的。司美替尼（Koselugo）是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。

神经纤维瘤患者吃司美替尼（Koselugo）的具体时间因人而异，通常，只要患者在司美替尼的治疗中还获益就可以继续使用，如果出现严重的副作用可以在医生的指导下调整或中止用药，但患者不应盲目自行停药。在一项试验中，给予患儿司美替尼治疗后，取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

司美替尼（Koselugo）的使用并不能使瘤体完全消失，因此，如果患者停止使用，后期瘤体还会缓慢开始增大，因此，这需要长期控制。患者在用药期间需要谨遵医嘱并做好相关检查。

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参考资料： FDA说明书更新于2024年1月24日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756

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