司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤吗

司美替尼应该是近年在神经纤维瘤病的治疗里面最有希望的一个药物，而且是迄今为止效果最好的一个药物。2016年发表于新英格兰医学杂志(世界上最顶级而且也是最权威的临床医学杂志)的一篇文章，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要 针对1型神经纤维瘤病的患者。

研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼( Selumetinib,来自阿斯利 康的一种药物)治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤( plexiform neurofibroma)，总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的(24位患者中有17位)患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻，多数仅出现痤疮样皮损、胃肠道不适反应，以及肌.酸激酶的升高，有一例患者出现眼部损害。

司美替尼(Selumetinib)先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示，Selumetinib单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市，更多关于司美替尼的资讯详情请联系医伴旅为您解答。