




司美替尼(Koselugo)是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物,由阿斯利康生产,适应症是用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型(NF1)。目前还未在中国获批上市。司美替尼是一款上市不久的新药,而新药在我国上市需要经过长期的临床试验,因此,短时间内司美替尼还不会在我国获批,患者只能购买海外的原研药。
据了解,英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格,据医伴旅了解到阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550$一盒,25mgx60粒的大约170600$一盒。作为孤儿药,司美替尼的价格比较高,而且购买不方便,患者如有需求,可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。
据了解,英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格,一种是10mgx60粒,价格在60000$左右,另一种是25mgx60粒,价格在150000$左右。作为孤儿药,司美替尼的价格比较高,而且购买不方便,患者如有需求,可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。
1型神经纤维瘤(NF1)是一种常染色体显性遗传性综合征,其特征在于皮肤,脑和身体其他部位的皮肤着色(色素沉着)和肿瘤沿着神经的生长,这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000,最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤(MPNST),中枢神经系统肿瘤(CNS)和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物,这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756