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骨髓纤维化药物鲁索替尼哪里有?

郭药师
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2025-01-21 16:05:18
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骨髓纤维化治疗用药鲁索替尼哪里有?鲁可替尼(鲁索替尼)已在全球50多个国家获批上市,包含中国、美国、欧盟、加拿大和土耳其、拉丁美洲和南美洲,印度等国家。国内患者可以在国内凭借处方到药房药店进行购药。也可以寻找国内的海外医疗服务机构(如:医伴旅),由他们翻译病例,从国外药厂药房以直邮的方式把药品快递到患者手中,用药期间还会为患者指导答疑,是目前最经济可行的方案。

鲁索替尼(鲁可替尼)由诺华公司研发,被批准用于治疗疾病相关的脾肿大或者成人原发性骨髓纤维化(慢性特发性骨髓纤维化),红细胞增多后髓样化增生或者血小板增多后骨髓纤维化病症。

COMFORT-I 是一个双盲、随机、安慰剂控制的临床试验,招募309位复发的或现有可获得治疗方案不适用的骨髓纤维化(MF)患者,主要终点为24周时、用核磁共振(MRI)或CT测量、脾脏体积较基线减少≥35%的受试者比例。次要终点包括维持脾脏体积较基线减少≥35%的持续时间、症状总分下降≥50%的患者比例、从基线到第24周症状总分的变化和OS,其中症状总分根据改进的MF症状评估表(MFSAF)v2.0日志进行测量。

试验结果显示,无论是否存在JAK2V617F突变或疾病亚型(原发性MF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF),鲁可替尼(鲁索替尼)组患者的脾脏体积较基线水平明显减少35%以上。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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