司美替尼对神经纤维瘤的效果

司美替尼Selumetinib是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。司美替尼Selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。欧洲药品管理局（EMA）已授予司美替尼Selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了司美替尼Selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。

司美替尼应该是近年在神经的治疗里面最有希望的一个药物，而且是迄今为止效果最好的一个药物。2016年发表于新英格兰医学杂志（世界上最顶级而且也是最权威的临床医学杂志）的一篇文章，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要针对1型神经的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（Selumetinib，来自阿斯利康的一种药物）治疗1型神经患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma），总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻，多数仅出现样皮损、胃肠道不适反应，以及肌酸激酶的升高，有一例患者出现眼部损害。

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