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多发性骨髓瘤新药塞利尼索纳入医保了吗

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医学编辑翟微
2020-11-27 16:32
已帮助: 347人

多发性骨髓瘤(MM),在很多国家是血液系统第2位常见的恶性肿瘤,为一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病。虽当前尚无法治愈,但治疗方法及药物开发却非常火热。美国FDA于2019年7月3日加速批准塞利尼索片联用低剂量地塞米松片上市,用于治疗rrMM。塞利尼索片剂的商品名为Xpovio。

但是由于塞利尼索尚未在国内上市,也没有纳入医保,所以患者目前只能自费用药。

塞利尼索由Karyopharm Therapeutics开发,用于治疗5种现有疗法耐药的难治性MM(包括硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺、达雷妥尤单抗),原研公司早在2018年即与国内企业德琪医药签订协议,后者拥有该品种于中国大陆和澳门的开发权(包含所有适应症)。值得一提的是,塞利尼索用于B细胞淋巴瘤的NDA申请已获FDA优先审查,多个适应症处于临床进行当中。

多发性骨髓瘤新药塞利尼索纳入医保了吗

在活化的小G-蛋白Ran的存在下,作为货物蛋白的肿瘤抑制因子FOXO或p53与XPO-1的口袋相结合;而活化的Ran-GTP-XPO-1-蛋白复合物经NPC穿过核膜,从细胞核转运至细胞质,其驱动能量来源于Ran-GTP的浓度梯度;进入细胞质后,Ran-GTP水解为Ran-GDP,XPO-1-蛋白复合物解离;而塞利尼索可与XPO-1-Cys528结合,并占据XPO-1的结合口袋,阻止Ran-GTP-XPO-1-蛋白复合物的形成;其结果为核内肿瘤抑制因子数量增加、转录活性上调,通过抑制肿瘤蛋白mRNA的翻译,诱导肿瘤细胞凋亡,从而抑制MM的发生与发展。

虽然新基公司的3款产品于MM市场叱咤风云,但单抗药物的介入、CAR-T疗法的推广,使得MM的治疗更加多样化;而2019年刚刚上市的塞利尼索,更是为该癌种的治疗带来了全新的选择。治疗手段种类的增多,自然为组合疗法奠定了基础,相信MM未来的药物治疗方向将综合上述治疗方法,当然,如果有类似于塞利尼索创新型药物的诞生,则必将为该癌种的治疗带来更大的助力。

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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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