肌萎缩侧索硬化症治疗用药利鲁唑片效果好吗？
郭药师
2025-01-20 20:12:54
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力如太(利鲁唑片)是FDA批准的第一款治疗ALS的药物。肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS），俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经$病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。肌萎缩侧索硬化症首先表现的就是肌肉萎缩，后是呼吸衰竭，从而引起患者死亡。肌萎缩侧索硬化症的好发年龄为35以上的男性，家族遗传型发病年龄愈早病情进展愈迅速，如治疗无效可在1-3年病情恶化死亡。
力如太(利鲁唑片)的主要成分为利鲁唑，其化学名称为：2-氯基-6-三氟甲氧基苯并噻唑，为白色类白色片。治疗肌萎缩侧索硬化症的作用机理是抑制谷氨酸释放，阻断兴奋性氨基酸受体，抑制电压依赖性钠通道的作用，从而对抗细胞内谷氨酸的兴奋毒性作用。
肌萎缩侧索硬化症治疗药物利鲁唑片效果好吗？
在第二项包括959例ALS病人的多中心双盲试验中，又一次证明利鲁唑片治疗生存率明显较高（57%对50%）。但治疗18个月后肢体发病亚组与延髓发病亚组间或在肌肉测试中未发现有显著差异。考虑到研究中ALS病人生存结果有较大差异，为对这些结果作进一步评价，还要使用cox模型（补偿已知的预后因素）。该模型证实治疗18个月后治疗组病人死亡危险率降低了35%。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2020年11月5日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo= 020599
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