




司美替尼(selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。2020年4月10日,美国FDA宣布批准司美替尼(selumetinib,Koselugo)胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤(NF1)儿童患者。这是FDA批准的首款NF1治疗药物。
司美替尼(selumetinib,Koselugo)具体适应症为:用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。司美替尼(selumetinib,Koselugo)治疗效果显著。
司美替尼常见副作用有哪些?
司美替尼最常见(≥40%)的副作用为呕吐(3级以上6%),皮疹(3级以上6%),腹痛,腹泻(3级以上16%),恶心(3级以上2%),皮肤干燥,疲劳,肌肉骨骼疼痛,发热(3级以上8%),痤疮样皮疹(3级以上4%),口腔炎,头痛(3级以上2%)和瘙痒。
司美替尼常见(≥15%)实验室检验指标异常为肌酸激酶升高(3级以上7%),AST/ALT升高(3级以上2%和4%),血脂升高(3级以上5%),血钾升高或降低(3级以上4%和2%),碱性磷酸酶升高,脂肪升高,血钠异常,血红蛋白降低(3级以上4%),中性粒细胞(3级以上4%)和淋巴细胞降低(3级以上2%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756